So konnte z.B. die Behandlung von Kindern mit Krebs, insbesondere mit akuter Leukämie, in den vergangenen Jahrzehnten dank der Durchführung von Studien zur Behandlungsoptimierung stark verbessert werden. Daran wollen wir uns ein Vorbild nehmen und ähnliche Behandlungserfolge erreichen.
Wir haben Studiengruppen damit beauftragt, Protokolle zur optimalen Behandlung von kindlich-rheumatischen Erkrankungen zu entwerfen (Pro-Kind Rheuma, verlinkt zur Website der GKJR). Diese Protokolle sollen helfen, sehr viel schneller als bisher die Vor- und Nachteile neuer Therapien zu erkennen und so die Entwicklung effektiverer Therapien zu beschleunigen. In Zukunft wollen wir möglichst alle Kinder mit rheumatischen Erkrankungen in derartige Behandlungsprotokolle einschließen, um dadurch die langfristige Erfassung wichtiger klinischer Daten zu ermöglichen und die Behandlungsstrategien zu verbessern.
Zudem wollen wir Biomarker identifizieren, die uns schon zum Beginn der Erkrankung vorhersagen, welches die beste Therapie mit den geringsten Nebenwirkungen für das Kind ist. Hierzu ist z.B. die Sammlung von Blut- und Gewebeproben notwendig, um z.B. geeignete Eiweiße identifizieren zu können. Entscheidend ist es dabei, die klinischen Daten mit den Biomarker-Daten zu verbinden. Dies bedeutet einen hohen logistischen und wissenschaftlichen Aufwand. Mithilfe dieser Proben können möglicherweise auch neue Therapieansätze entdeckt werden, die Kinderrheuma in Zukunft heilbar machen.
Geförderte Projekte
Biosampling Pro-Kind
Projektleitung: Prof. Dr. med. Kirsten Minden für die Kommission Pro-Kind der GKJR
Das vom Innovationsfonds geförderte Vorhaben ProKind-Rheuma untersucht, was die beste Therapie für Kinder mit rheumatischen Erkrankungen ist. Hierzu werden bundesweit 500 neu diagnostizierte rheumakranke Kinder über mindestens ein Jahr nach definierten Richtlinien behandelt, befragt und untersucht. Anhand der gewonnenen Daten sollen die Therapierichtlinien identifiziert werden, mit denen es gelingt, die rheumatische Entzündung besonders schnell und langanhaltend in den Griff zu bekommen.
Einen wichtigen zusätzlichen Beitrag kann hier die Kenntnis von Parametern leisten, die den Erfolg einer bestimmten Therapieform vorhersagen. Dafür ist ein besseres Verständnis der den kindlich-rheumatischen Erkrankungen zugrunde liegenden biologischen Prozesse erforderlich. Hierfür sollen jetzt im Rahmen von ProKind-Rheuma auch Biomaterialen (d.h. Blutproben und ggf. Gelenkflüssigkeit) gesammelt werden. Diese Bioproben sollen zum Zeitpunkt der Diagnose und zu mindestens einem weiteren Zeitpunkt im Rahmen von Routineblutabnahmen gesammelt werden. Die Probensammlung muss in speziellen Gefäßen erfolgen, die innerhalb von 48 Stunden mittels Kuriertransport zu versenden sind. Die Kosten für die Probenröhrchen und den Transport sollen durch das hier beantragte Projekt gedeckt werden. Die Biomaterialsammlung kann von allen Mitgliedern der GKJR für geeignete Forschungsvorhaben genutzt werden und bildet die Grundlage für weiterführende wissenschaftliche Untersuchungen, welche der Therapieoptimierung und damit der Verbesserung der Prognose und Lebensperspektive von rheumakranken Kindern und Jugendlichen im Sinne einer personalisierten Medizin dienen. Sie ist somit eine langfristige Investition in die Zukunft.
Infektanfälligkeit bei Kindern und Jugendlichen mit rheumatischen Erkrankungen
Projektleitung: Prof. Dr. Markus Hufnagel und Dr. Mirjam Freudenhammer, Universitätsklinikum Freiburg
Von erwachsenen Patienten ist bekannt, dass rheumatische Erkrankungen im unterschiedlichem Ausmaß eine erhöhte Anfälligkeit für verschiedene Infektionen bedingen, welche durch den Einsatz immunsuppressiver Medikamente weiter verstärkt werden kann. Für Kinder liegen hierzu bisher nur wenige Informationen vor, sodass es Probleme bereitet, spezielle Empfehlungen zum Infektionsschutz für diese besondere Patientenpopulation zu formulieren. Ziel dieser Studie ist daher die Erfassung der Häufigkeit leichter (z.B. banale Atemwegsinfekte) und schwerer Infektionen (die eine Hospitalisierend oder antibiotische Behandlung erfordern) in dieser Population im Vergleich zur gesunden Alterskohorte, um notwendige vorbeugenden Schutzmaßnahmen ableiten zu können, aber möglicherweise auch unnötige prophylaktische Schutzmaßnahmen, welche die Kinder zusätzlich in ihrer Lebensqualität beeinträchtigen, vermeiden zu können. Es sollen sowohl die intrinsische Infektanfälligkeit der einzelnen Krankheitsentitäten als auch Effekt verschiedener (immunsuppressiver) Medikamente erfasst und verglichen werden.
Hierfür werden über zwei Jahre im Rahmen der Kinder-Kerndokumentation für rheumatische Erkrankungen neben Informationen zu Erkrankung und Therapie die in dem jeweiligen Erfassungsjahr durchgemachten Infektionen bei Kindern und Jugendlichen mit rheumatischen Erkrankungen über deren Eltern und Ärzte abgefragt und die Daten anschließend ausgewertet. Die Sammlung der Daten über Fragebogen hat Anfang Januar 2022 begonnen. Anfang 2023 werden die Fragebögen zur Auswertung des ersten Jahres zu Verfügung stehen.