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Projektleitung: Prof. Dr. med. Kirsten Minden für die Kommission Pro-Kind der GKJR
Das vom Innovationsfonds geförderte Vorhaben ProKind-Rheuma untersucht, was die beste Therapie für Kinder mit rheumatischen Erkrankungen ist. Hierzu werden bundesweit 500 neu diagnostizierte rheumakranke Kinder über mindestens ein Jahr nach definierten Richtlinien behandelt, befragt und untersucht. Anhand der gewonnenen Daten sollen die Therapierichtlinien identifiziert werden, mit denen es gelingt, die rheumatische Entzündung besonders schnell und langanhaltend in den Griff zu bekommen.
Einen wichtigen zusätzlichen Beitrag kann hier die Kenntnis von Parametern leisten, die den Erfolg einer bestimmten Therapieform vorhersagen. Dafür ist ein besseres Verständnis der den kindlich-rheumatischen Erkrankungen zugrunde liegenden biologischen Prozesse erforderlich. Hierfür sollen jetzt im Rahmen von ProKind-Rheuma auch Biomaterialen (d.h. Blutproben und ggf. Gelenkflüssigkeit) gesammelt werden. Diese Bioproben sollen zum Zeitpunkt der Diagnose und zu mindestens einem weiteren Zeitpunkt im Rahmen von Routineblutabnahmen gesammelt werden. Die Probensammlung muss in speziellen Gefäßen erfolgen, die innerhalb von 48 Stunden mittels Kuriertransport zu versenden sind. Die Kosten für die Probenröhrchen und den Transport sollen durch das hier beantragte Projekt gedeckt werden. Die Biomaterialsammlung kann von allen Mitgliedern der GKJR für geeignete Forschungsvorhaben genutzt werden und bildet die Grundlage für weiterführende wissenschaftliche Untersuchungen, welche der Therapieoptimierung und damit der Verbesserung der Prognose und Lebensperspektive von rheumakranken Kindern und Jugendlichen im Sinne einer personalisierten Medizin dienen. Sie ist somit eine langfristige Investition in die Zukunft.
Projektleitung: Prof. Dr. Markus Hufnagel und Dr. Mirjam Freudenhammer, Universitätsklinikum Freiburg
Von erwachsenen Patienten ist bekannt, dass rheumatische Erkrankungen im unterschiedlichem Ausmaß eine erhöhte Anfälligkeit für verschiedene Infektionen bedingen, welche durch den Einsatz immunsuppressiver Medikamente weiter verstärkt werden kann. Für Kinder liegen hierzu bisher nur wenige Informationen vor, sodass es Probleme bereitet, spezielle Empfehlungen zum Infektionsschutz für diese besondere Patientenpopulation zu formulieren. Ziel dieser Studie ist daher die Erfassung der Häufigkeit leichter (z.B. banale Atemwegsinfekte) und schwerer Infektionen (die eine Hospitalisierend oder antibiotische Behandlung erfordern) in dieser Population im Vergleich zur gesunden Alterskohorte, um notwendige vorbeugenden Schutzmaßnahmen ableiten zu können, aber möglicherweise auch unnötige prophylaktische Schutzmaßnahmen, welche die Kinder zusätzlich in ihrer Lebensqualität beeinträchtigen, vermeiden zu können. Es sollen sowohl die intrinsische Infektanfälligkeit der einzelnen Krankheitsentitäten als auch Effekt verschiedener (immunsuppressiver) Medikamente erfasst und verglichen werden.
Hierfür werden über zwei Jahre im Rahmen der Kinder-Kerndokumentation für rheumatische Erkrankungen neben Informationen zu Erkrankung und Therapie die in dem jeweiligen Erfassungsjahr durchgemachten Infektionen bei Kindern und Jugendlichen mit rheumatischen Erkrankungen über deren Eltern und Ärzte abgefragt und die Daten anschließend ausgewertet. Die Sammlung der Daten über Fragebogen hat Anfang Januar 2022 begonnen. Anfang 2023 werden die Fragebögen zur Auswertung des ersten Jahres zu Verfügung stehen.
Projektleitung: Prof. Dr. med. Kirsten Minden für die Kommission Pro-Kind der GKJR
Das vom Innovationsfonds geförderte Vorhaben ProKind-Rheuma untersucht, was die beste Therapie für Kinder mit rheumatischen Erkrankungen ist. Hierzu werden bundesweit 500 neu diagnostizierte rheumakranke Kinder über mindestens ein Jahr nach definierten Richtlinien behandelt, befragt und untersucht. Anhand der gewonnenen Daten sollen die Therapierichtlinien identifiziert werden, mit denen es gelingt, die rheumatische Entzündung besonders schnell und langanhaltend in den Griff zu bekommen.
Einen wichtigen zusätzlichen Beitrag kann hier die Kenntnis von Parametern leisten, die den Erfolg einer bestimmten Therapieform vorhersagen. Dafür ist ein besseres Verständnis der den kindlich-rheumatischen Erkrankungen zugrunde liegenden biologischen Prozesse erforderlich. Hierfür sollen jetzt im Rahmen von ProKind-Rheuma auch Biomaterialen (d.h. Blutproben und ggf. Gelenkflüssigkeit) gesammelt werden. Diese Bioproben sollen zum Zeitpunkt der Diagnose und zu mindestens einem weiteren Zeitpunkt im Rahmen von Routineblutabnahmen gesammelt werden. Die Probensammlung muss in speziellen Gefäßen erfolgen, die innerhalb von 48 Stunden mittels Kuriertransport zu versenden sind. Die Kosten für die Probenröhrchen und den Transport sollen durch das hier beantragte Projekt gedeckt werden. Die Biomaterialsammlung kann von allen Mitgliedern der GKJR für geeignete Forschungsvorhaben genutzt werden und bildet die Grundlage für weiterführende wissenschaftliche Untersuchungen, welche der Therapieoptimierung und damit der Verbesserung der Prognose und Lebensperspektive von rheumakranken Kindern und Jugendlichen im Sinne einer personalisierten Medizin dienen. Sie ist somit eine langfristige Investition in die Zukunft.
Projektleitung: Prof. Dr. Markus Hufnagel und Dr. Mirjam Freudenhammer, Universitätsklinikum Freiburg
Von erwachsenen Patienten ist bekannt, dass rheumatische Erkrankungen im unterschiedlichem Ausmaß eine erhöhte Anfälligkeit für verschiedene Infektionen bedingen, welche durch den Einsatz immunsuppressiver Medikamente weiter verstärkt werden kann. Für Kinder liegen hierzu bisher nur wenige Informationen vor, sodass es Probleme bereitet, spezielle Empfehlungen zum Infektionsschutz für diese besondere Patientenpopulation zu formulieren. Ziel dieser Studie ist daher die Erfassung der Häufigkeit leichter (z.B. banale Atemwegsinfekte) und schwerer Infektionen (die eine Hospitalisierend oder antibiotische Behandlung erfordern) in dieser Population im Vergleich zur gesunden Alterskohorte, um notwendige vorbeugenden Schutzmaßnahmen ableiten zu können, aber möglicherweise auch unnötige prophylaktische Schutzmaßnahmen, welche die Kinder zusätzlich in ihrer Lebensqualität beeinträchtigen, vermeiden zu können. Es sollen sowohl die intrinsische Infektanfälligkeit der einzelnen Krankheitsentitäten als auch Effekt verschiedener (immunsuppressiver) Medikamente erfasst und verglichen werden.
Hierfür werden über zwei Jahre im Rahmen der Kinder-Kerndokumentation für rheumatische Erkrankungen neben Informationen zu Erkrankung und Therapie die in dem jeweiligen Erfassungsjahr durchgemachten Infektionen bei Kindern und Jugendlichen mit rheumatischen Erkrankungen über deren Eltern und Ärzte abgefragt und die Daten anschließend ausgewertet. Die Sammlung der Daten über Fragebogen hat Anfang Januar 2022 begonnen. Anfang 2023 werden die Fragebögen zur Auswertung des ersten Jahres zu Verfügung stehen.
Frau Dr. Löw war eine engagierte Allgemeinärztin in Norddeutschland, die sich auf Palliativmedizin spezialisiert hatte. Mit 57 Jahren erfuhr sie von ihrer eigenen unheilbaren Krebserkrankung. Sie wusste, dass sie nur noch wenige Monate zu leben hatte. Sie hatte keine eigenen Kinder, aber kranke Kinder lagen ihr sehr am Herzen.
Sie beschloss, dass ein Großteil ihres Vermögens Kindern mit rheumatischen Erkrankungen zu einer besseren Behandlung verhelfen sollte. Durch Zeitungsartikel und einen Fernsehbeitrag war sie auf das Thema Kinderrheuma aufmerksam geworden.
Frau Löw kontaktierte den Vorsitzenden der Gesellschaft für Kinder- und Jugendrheumatologie (GKJR), Peter Haas. Er lernte eine sehr nette und ungemein tapfere Frau im Rahmen von etlichen Gesprächen während ihrer letzten Lebensmonate kennen. Als engagierte Ärztin wusste Frau Löw, dass eine bessere Zukunft in der Medizin immer auf die Erforschung der Krankheiten aufbaut. So keimte die Idee den Grundstein einer Stiftung zu legen, die es der deutschen Kinderrheumatologie ermöglichen soll, Projekte zum besseren Verständnis und/oder Behandlung rheumatischer Erkrankungen des Kindes- und Jugendalters zu unterstützen. Alle Mitglieder des Vorstandes und des Beirates der Gesellschaft für Kinder- und Jugendrheumatologie waren sich darin einig, dass dies ein Meilenstein für die Verbesserung der kinderrheumatologischen Forschung in Deutschland ist.
Leider konnte Frau Dr. Löw die Gründung der von ihr ins Leben gerufenen Stiftung nicht mehr erleben. Sie verstarb am 28. März 2018 an den Folgen ihrer Erkrankung – tapfer bis zum Schluss und voller Hoffnung den Kindern eine bessere Zukunft zu schenken.
„Tun sie mit der Stiftung etwas für eine bessere Behandlung und eine bessere Zukunft rheumakranker Kinder.“ Dieses Vermächtnis einer aufrichtigen und tapferen Helferin der Menschen wollen wir, gemeinsam mit Ihnen in die Tat umsetzten.
Die Kinderrheuma-Erkrankung seiner Tochter hat auch das Leben des TV-Moderators Jörg Pilawa verändert. Er engagiert sich als Schirmherr für die Kinderrheuma Stiftung Sabine Löw, weil er Kindern mit derartigen Erkrankungen helfen will. Die Forschung zu Kinderrheuma in Deutschland zu fördern, ist dem Hamburger eine Herzensangelegenheit.
„In Deutschland gibt es zahlreiche hervorragende Kinderrheumatologinnen und –rheumatologen, die sich bereits vernetzt haben und gemeinsam an den Ursachen und Behandlungsmöglichkeiten forschen“. Vorbilder aus anderen schweren Krankheiten haben gezeigt, dass die Sammlung von Daten in Registern, die Vereinheitlichung von Behandlungsprotokollen und die Durchführung gemeinsamer Studien zu einer Optimierung der Behandlungswege führen. „Die Kinderrheuma Stiftung Sabine Löw kann durch Förderung der Forschung einen ganz entscheidenden Beitrag dazu leisten, dass Kinder und Jugendliche in Zukunft besser behandelt werden.“
Die Stiftung soll der Forschung dienen, um damit dringend nötige Verbesserung von Behandlungsmöglichkeiten zu erreichen.
Um das zu verwirklichen sollen Forschungsnetzwerke in der pädiatrischen Rheumatologie entstehen, die die meisten – wenn nicht alle – Kinder mit rheumatischen Erkrankungen in Studienprotokolle mit standardisierten Behandlungs- und Ergebnismessungen rekrutieren. In Deutschland gibt es bereits erfolgreiche Ansätze, die die Umsetzung unseres Vorhabens erleichtern. So ermöglichen Patientenregister, einen Überblick über die Versorgungssituation der Patienten zu erhalten. Außerdem gibt es mit Hilfe der Förderung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) eine erste Etablierung von exemplarischen Behandlungsprotokollen (PRO-KIND Projekt). Nun brauchen wir aber dringend ein dauerhaftes Aktionsbündnis Kinderrheumatologie, um den Fortschritt auch für zukünftige Generationen durch erste Schritte zu realisieren:
1. Alle Kinder mit rheumatischen Erkrankungen sollen in einem Kinderrheuma-Register erfasst werden;
2. Alle Kinder mit rheumatischen Erkrankungen sollen in standardisierten Therapieprotokollen behandelt werden;
3. Die Behandlungsergebnisse sowie alle relevanten Probleme sollen laufend von Expertengruppen erhoben und bewertet werden.
Wir brauchen dafür eine handlungsfähige Studienzentrale und krankheitsspezifische Studiengruppen, außerdem eine entsprechende Schulung und Ausstattung aller kinderrheumatologischen Behandlungszentren, um die professionelle Umsetzung zu gewährleisten.
Die meisten Kinder und Jugendlichen mit einer rheumatischen Erkrankung leiden an einer der verschiedenen Ausprägungen des kindlichen Gelenkrheumas, der Juvenilen Idiopathischen Arthritis (JIA) mit bundesweit über 15.000 betroffenen Patienten.
Mit Rheuma leben – was heißt das überhaupt? Zunächst einmal ist das eine Diagnose, die ein Kind gar nicht verstehen kann. Bei vielen Erkrankungen verstehen selbst die Eltern nicht auf Anhieb, was genau ihr Kind hat, und häufig können nur spezialisierte Ärzte wirklich Rat geben.
Kind zu sein bedeutet zu toben, zu spielen, sich frei bewegen, sich ausprobieren können. All das wird durch die Erkrankung eingeschränkt. Manche Patienten erleiden dauerhafte Schäden an Gelenken oder inneren Organen und müssen mit dieser Behinderung ihr ganzes Leben meistern. Ziel einer kinderrheumatologischen Behandlung sollte immer sein, den betroffenen Kindern und Jugendlichen ein weitgehend normales Leben zu ermöglichen. Dazu gehört eine Behandlung mit den richtigen Medikamenten und eine Therapie wie die Krankengymnastik, welche hilft, die normalen Bewegungen wieder ausführen zu können,
Die meisten rheumatischen Erkrankungen dauern jahrelang, einige ein ganzes Leben. Die Kinder und ihre Eltern müssen sich darauf einstellen. Häufige Arztbesuche, Therapien und leider auch immer wieder Rückschläge, die neue Therapien notwendig machen. Davon erzählen unsere Patientenbotschafter-innen. Aber sie erzählen auch davon, wieviel junge Menschen mit Rheuma gemeinsam mit ihren Eltern, Ärzten und Therapeuten erreichen können.
Patientenbotschafter Garmisch
Patientenbotschafter Münster
Patientenbotschafterin Essen
Patientenbotschafter Aachen
Neben der häufigsten Form des Kinderrheumas, der Juvenile Idiopathische Arthritis (JIA) gibt es eine Vielzahl anderer rheumatischer Erkrankungen, die sich meistens nicht vordringlich an den Gelenken abspielen. Eine Gruppe bilden rheumatische Entzündungen des Bindegewebes, welche als Kollagenosen bezeichnet werden, obwohl die einzelnen Erkrankungen sehr verschieden sind. In diese Gruppe gehören der juvenile Systemische Lupus erythematodes (jSLE), die juvenile Dermatomyositis (jDM), die juvenile systemische Sklerodermie (jSSc), die juvenile lineare Sklerodermie (jlSc) und als Mischform die mixed connective tissue disease (MCTD). Die meisten Kollagenosen kommen bei Kindern sehr selten vor. Der Beginn der Erkrankung kann akut oder schleichend sein. Das macht die Diagnostik manchmal schwer. Es gibt „begrenzte“ Kollagenosen (z.B. limitierter LE, jlSc). Meistens befallen Kollagenosen jedoch viele Regionen und auch Organe und können hier Schäden verursachen und sogar lebensbedrohliche Verläufe haben können.
Vaskulitiden, d.h. Erkrankungen, die durch einen entzündlichen Prozess an den Gefäßen vermittelt werden sind bei Kindern und Jugendlichen deutlich seltener als bei Erwachsenen. Ausnahmen bilden die IgA vermittelte Vaskulitis (IAV, früher Purpura Schönlein-Henoch) und das Kawasaki Syndrom (KS), zwei prognostisch zumeist gut verlaufende Vaskulitiden, die ausschließlich bei Kindern beobachtet werden. Alle anderen Vaskulitiden verlaufen langfristig (chronisch) und können schwere Schäden an verschiedenen Organen verursachen.
Allen diesen Erkrankungen gemeinsam ist, dass es sich um sogenannte Autoimmunerkrankungen handelt.
Autoinflammatorische Erkrankungen: Viele Formen des wiederkehrenden Fiebers ohne erkennbare Ursache, aber auch einige andere Erkrankungen bezeichnen wir heute als „autoinflammatorische“ Erkrankungen (autoinflammatory disease = AID) des Kindes- und Jugendalters. Sie sind sehr selten und werden durch eine überschiessende Entzündungsantwort des angeborenen Immunsystems verursacht. Einige dieser Erkrankungen können unbehandelt zu erhablichen Dauerschädigungen des Körpers führen. Wichtigste Vertreter sind das familiäre Mittelmeerfieber (FMF), der häufigsten AID mit zunehmender Prävalenz auch in Mitteleuropa und die Cryopyrin assoziierten periodischen Syndrome (CAPS).