Projektleitung: Prof. Dr. med. Kirsten Minden für die Kommission Pro-Kind der GKJR
Das vom Innovationsfonds geförderte Vorhaben ProKind-Rheuma untersucht, wie neu an Rheuma erkrankte Kinder und Jugendliche behandelt und ob Behandlungsvorschläge und Leitlinien der Gesellschaft für Kinder- und Jugendrheumatologie (GKJR) berücksichtigt werden. Dafür werden bundesweit 500 neu diagnostizierte rheumakranke Kinder bis zu 5mal über mindestens ein Jahr standardisiert befragt und untersucht. Anhand der gewonnenen Daten sollen Behandlungsformen identifiziert werden, mit denen es gelingt, die rheumatische Entzündung besonders schnell in den Griff zu bekommen. Langfristig soll dann erkenntnisbasiert die Behandlung rheumakranker Kinder und Jugendlicher weiter verbessert werden. Einen wichtigen zusätzlichen Beitrag kann hier die Kenntnis von Parametern leisten, die den Erfolg einer Therapie vorhersagen. Dafür ist ein besseres Verständnis der den rheumatischen Erkrankungen des Kindesalters zugrunde liegenden biologischen Prozesse erforderlich.
Um diese zu gewinnen, sollen jetzt in ProKind-Rheuma auch Biomaterialen (d.h. Blutproben und Gelenkflüssigkeit) gesammelt werden. Die Blutproben und ggf. Gelenkflüssigkeit sollen zum Zeitpunkt der Diagnose und zu mindestens einem weiteren Zeitpunkt im Rahmen von Routineblutabnahmen oder geplanten Gelenkpunktionen gesammelt werden. Die Probensammlung muss in speziellen Gefäßen erfolgen, die innerhalb von 48 Stunden mittels Kuriertransport zu versenden sind. Die Kosten für die Probenröhrchen und den Transport sollen durch das hier beantragte Projekt gedeckt werden. Die Biomaterialsammlung ist Eigentum der GKJR, die Proben können insofern perspektivisch von allen Mitgliedern der GKJR für geeignete Forschungsvorhaben genutzt werden. Die Probensammlung bildet eine Grundlage für weiterführende wissenschaftliche Untersuchungen, die der Therapieoptimierung und damit der Verbesserung der Prognose und Lebensperspektive von rheumakranken Kindern und Jugendlichen dienen. Sie ist somit eine langfristige Investition in die Zukunft.
Projektleitung: Prof. Dr. Markus Hufnagel und Dr. Mirjam Freudenhammer, Universitätsklinikum Freiburg
In Deutschland ist etwa jedes tausendste Kind von einer rheumatischen Erkrankung betroffen. Diese Erkrankungen gehen z.T. mit einer erheblichen Beeinträchtigung der Lebensqualität der jungen Patienten einher. Von erwachsenen Patienten ist bekannt, dass rheumatische Erkrankungen auch eine erhöhte Infektanfälligkeit bedingen können, welche durch die Verwendung immunsuppressiver Medikamente weiter verstärkt werden kann. Zu der Situation bei Kindern gibt es hierzu bisher nur wenig Informationen, weshalb Erkenntnisse aus der Erwachsenenmedizin oftmals einfach auf die entsprechende pädiatrische Population übertragen werden. Die dadurch pauschal angenommene vermehrte Infektanfälligkeit bei Kindern mit rheumatischen Erkrankungen führt allerdings bisweilen zu Maßnahmen, durch welche die Kinder zusätzlich in ihrer Lebensqualität, insbesondere der sozialen Teilhabe, beeinträchtigt werden, wie während der SARS-CoV-2-Pandemie eindrücklich demonstriert wurde (weitreichende Kontaktbeschränkungen bis hin zu Fernbleiben der Schule). Um Kinder mit rheumatischen Erkrankungen adäquat vor tatsächlichen (Infektions-)Risiken schützen, aber gleichzeitig unnötige Maßnahmen vermeiden zu können, ist ein Erfassen des tatsächlichen Infektionsrisikos bei dieser Population im Vergleich zur gesunden Alterskohorte zwingend notwendig.
Dies ist das Ziel der geplanten Studie. Dabei sollen zwei Infektionskategorien unterschieden werden: die bei Kindern extrem häufigen, i.d.R. banalen Atemwegsinfekte und die sehr seltenen schweren Infektionen mit Notwendigkeit einer antibiotischen Behandlung oder Krankenhausaufenthalt. Außerdem soll der Effekt verschiedener (immunsuppressiver) Medikamente sowie die intrinsische Infektanfälligkeit der einzelnen Krankheitsentitäten erfasst und verglichen werden. Die Studie ist als multizentrische prospektive Kohortenstudie konzipiert mit einer ca. 1.000 Kinder umfassenden Patientenkohorte und einer Vergleichskohorte mit ca. 250 Kindern ohne rheumatische Erkrankungen und ohne immunsuppressive Therapie. Im Dreimonatsrhythmus sollen über einen Fragebogen bei den Familien Informationen zu leichten und schweren Infektionen der letzten drei Monate abgefragt werden und parallel über den behandelnden Arzt Informationen zu Aktivität und Therapie der Erkrankungen erfasst werden.
Die meisten Kinder und Jugendlichen mit einer rheumatischen Erkrankung leiden an einer der verschiedenen Ausprägungen des kindlichen Gelenkrheumas, der Juvenilen Idiopathischen Arthritis (JIA) mit bundesweit über 15.000 betroffenen Patienten.
Mit Rheuma leben – was heißt das überhaupt? Zunächst einmal ist das eine Diagnose, die ein Kind gar nicht verstehen kann. Bei vielen Erkrankungen verstehen selbst die Eltern nicht auf Anhieb, was genau ihr Kind hat, und häufig können nur spezialisierte Ärzte wirklich Rat geben.
Kind zu sein bedeutet zu toben, zu spielen, sich frei bewegen, sich ausprobieren können. All das wird durch die Erkrankung eingeschränkt. Manche Patienten erleiden dauerhafte Schäden an Gelenken oder inneren Organen und müssen mit dieser Behinderung ihr ganzes Leben meistern. Ziel einer kinderrheumatologischen Behandlung sollte immer sein, den betroffenen Kindern und Jugendlichen ein weitgehend normales Leben zu ermöglichen. Dazu gehört eine Behandlung mit den richtigen Medikamenten und eine Therapie wie die Krankengymnastik, welche hilft, die normalen Bewegungen wieder ausführen zu können,
Die meisten rheumatischen Erkrankungen dauern jahrelang, einige ein ganzes Leben. Die Kinder und ihre Eltern müssen sich darauf einstellen. Häufige Arztbesuche, Therapien und leider auch immer wieder Rückschläge, die neue Therapien notwendig machen. Davon erzählen unsere Patientenbotschafter-innen. Aber sie erzählen auch davon, wieviel junge Menschen mit Rheuma gemeinsam mit ihren Eltern, Ärzten und Therapeuten erreichen können.
Patientenbotschafter Garmisch
Patientenbotschafter Münster
Patientenbotschafterin Essen
Patientenbotschafter Aachen
Neben der häufigsten Form des Kinderrheumas, der Juvenile Idiopathische Arthritis (JIA) gibt es eine Vielzahl anderer rheumatischer Erkrankungen, die sich meistens nicht vordringlich an den Gelenken abspielen. Eine Gruppe bilden rheumatische Entzündungen des Bindegewebes, welche als Kollagenosen bezeichnet werden, obwohl die einzelnen Erkrankungen sehr verschieden sind. In diese Gruppe gehören der juvenile Systemische Lupus erythematodes (jSLE), die juvenile Dermatomyositis (jDM), die juvenile systemische Sklerodermie (jSSc), die juvenile lineare Sklerodermie (jlSc) und als Mischform die mixed connective tissue disease (MCTD). Die meisten Kollagenosen kommen bei Kindern sehr selten vor. Der Beginn der Erkrankung kann akut oder schleichend sein. Das macht die Diagnostik manchmal schwer. Es gibt „begrenzte“ Kollagenosen (z.B. limitierter LE, jlSc). Meistens befallen Kollagenosen jedoch viele Regionen und auch Organe und können hier Schäden verursachen und sogar lebensbedrohliche Verläufe haben können.
Vaskulitiden, d.h. Erkrankungen, die durch einen entzündlichen Prozess an den Gefäßen vermittelt werden sind bei Kindern und Jugendlichen deutlich seltener als bei Erwachsenen. Ausnahmen bilden die IgA vermittelte Vaskulitis (IAV, früher Purpura Schönlein-Henoch) und das Kawasaki Syndrom (KS), zwei prognostisch zumeist gut verlaufende Vaskulitiden, die ausschließlich bei Kindern beobachtet werden. Alle anderen Vaskulitiden verlaufen langfristig (chronisch) und können schwere Schäden an verschiedenen Organen verursachen.
Allen diesen Erkrankungen gemeinsam ist, dass es sich um sogenannte Autoimmunerkrankungen handelt.
Autoinflammatorische Erkrankungen: Viele Formen des wiederkehrenden Fiebers ohne erkennbare Ursache, aber auch einige andere Erkrankungen bezeichnen wir heute als „autoinflammatorische“ Erkrankungen (autoinflammatory disease = AID) des Kindes- und Jugendalters. Sie sind sehr selten und werden durch eine überschiessende Entzündungsantwort des angeborenen Immunsystems verursacht. Einige dieser Erkrankungen können unbehandelt zu erhablichen Dauerschädigungen des Körpers führen. Wichtigste Vertreter sind das familiäre Mittelmeerfieber (FMF), der häufigsten AID mit zunehmender Prävalenz auch in Mitteleuropa und die Cryopyrin assoziierten periodischen Syndrome (CAPS).
Die meisten Patienten können heute mit modernen Therapieverfahren gut behandelt werden. Dabei verfolgen wir das Ziel, die Entzündung möglichst komplett zu stoppen. Wir sprechen dann von einer Remission. Diesen Zustand können wir bei über 80% der Patienten zumindest am Anfang der Erkrankung und im Verlauf über weite Phasen erreichen. Viele Erkrankungen verlaufen allerdings in Schüben, so dass immer wieder Phasen einer intensiveren Behandlung erforderlich werden. Eine komplette Heilung kann leider nur in wenigen Fällen erreicht werden, so dass die Betroffenen auch im Erwachsenenalter weiter unter der Krankheit leiden und die Behandlung weiter fortgeführt werden muss. Viele Erkrankungen aus der Bereich Kinderrheuma sind so selten, dass ein einzelnes Zentrum seine Therapiestrategien nur sehr langsam entwickeln kann. Deshalb ist die Kooperation mit anderen Zentren in wissenschaftlichen Netzwerken sehr wichtig. Die Therapien können außerdem mit Nebenwirkungen verbunden sein. Um dies frühzeitig zu erkennen sind Register notwendig, in denen die Behandlungsdaten der Kinder gesammelt und wissenschaftlich ausgewertet werden. Es gibt nach wie vor Patienten, die auf die heute verfügbaren Medikamente nicht richtig ansprechen. Wenn innere Organe mitbetroffen werden, oder sich die Entzündung nicht kontrollieren lässt, kann Kinderrheuma sogar lebensgefährdend werden. In vielen Fällen führt es zu langfristigen Schäden und Behinderungen. Auch hier kann die Entwicklung neuer Behandlungsansätze nur in der gemeinsamen Arbeit mehrerer Kinderheumazentren erfolgreich sein.
Die Kinderrheumastiftung Sabine Löw möchte genau hier ansetzen und die Vernetzung der Kinderheumazentren, die Verbesserung der Therapien und die frühzeitige Erkennung unerwünschter Therapiefolgen unterstützen.
Die Stiftung soll der Forschung dienen, um damit dringend nötige Verbesserung von Behandlungsmöglichkeiten zu erreichen.
Um das zu verwirklichen sollen Forschungsnetzwerke in der pädiatrischen Rheumatologie entstehen, die die meisten – wenn nicht alle – Kinder mit rheumatischen Erkrankungen in Studienprotokolle mit standardisierten Behandlungs- und Ergebnismessungen rekrutieren. In Deutschland gibt es bereits erfolgreiche Ansätze, die die Umsetzung unseres Vorhabens erleichtern. So ermöglichen Patientenregister, einen Überblick über die Versorgungssituation der Patienten zu erhalten. Außerdem gibt es mit Hilfe der Förderung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) eine erste Etablierung von exemplarischen Behandlungsprotokollen (PRO-KIND Projekt). Nun brauchen wir aber dringend ein dauerhaftes Aktionsbündnis Kinderrheumatologie, um den Fortschritt auch für zukünftige Generationen durch erste Schritte zu realisieren:
1. Alle Kinder mit rheumatischen Erkrankungen sollen in einem Kinderrheuma-Register erfasst werden;
2. Alle Kinder mit rheumatischen Erkrankungen sollen in standardisierten Therapieprotokollen behandelt werden;
3. Die Behandlungsergebnisse sowie alle relevanten Probleme sollen laufend von Expertengruppen erhoben und bewertet werden.
Wir brauchen dafür eine handlungsfähige Studienzentrale und krankheitsspezifische Studiengruppen, außerdem eine entsprechende Schulung und Ausstattung aller kinderrheumatologischen Behandlungszentren, um die professionelle Umsetzung zu gewährleisten.
Prof. Dr.med. Dirk Föll, Münster – Kuratoriumsvorsitzender
Warum bin ich Mitglied des Kuratoriums der Sabine-Löw-Stiftung?
Ich bin Kinderarzt und betreue seit 20 Jahren Kinder mit rheumatischen Erkrankungen. Noch vor 2 Jahrzehnten waren die Behandlungsmöglichkeiten sehr eingeschränkt. Seither haben sich die Therapieoptionen deutlich verbessert. Darüber sind wir alle sehr glücklich. Auf der anderen Seite gibt es aber immer noch viele Patienten, denen wir nicht gut helfen können. Die Fortschritte der Vergangenheit geben mir die Zuversicht, dass wir in der Zukunft wirklich allen Patienten eine krankheitsfreie Kindheit ermöglichen können. Wir brauchen dringend mehr Anstrengungen in der Forschung, um die von Kinderrheumatologen und den Betroffenen gemeinsam als dringlichste Hürden identifizierten Probleme zu lösen.
Die Sabine-Löw-Stiftung wird dazu beitragen, diese Ziele zu verwirklichen. Dieser Aufgabe stelle ich mich sehr gern gemeinsam mit den anderen Mitgliedern des Kuratoriums.
Prof. Dr. med. Peter Haas, Garmisch-Partenkirchen
Warum bin ich Mitglied des Kuratoriums der Sabine-Löw-Stiftung?
Zur Kinderrheumatologie kam ich eigentlich aus der Forschung. Wir suchten damals, vor 35 Jahren nach den Ursachen von Kinderrheuma. Ich wollte unbedingt nicht nur mit Blutproben arbeiten, sondern auch Patienten sehen. Also hat mich mein Doktorvater in eine Kinderrheumaklinik geschickt. Die Krankheit war damals fast nicht behandelbar. Das machte mich sehr betroffen und ich beschloss Kinderrheumatologe zu werden. Seit 2009 leite ich das Deutsche Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie in Garmisch-Partenkirchen.
Heute sind wir schon ein ganzes Stück weiter. Forschung und neue Therapien haben Kinderrheuma besser behandelbar gemacht. Aber es ist noch ein weiter Weg bis alle Kinder erfolgreich behandelt werden können. Darum ist die Forschung nach neuen Therapien so wichtig für Kinder mit Rheuma. Dafür will ich mich weiter einsetzen.
Prof. Dr. med. Klaus Tenbrock, Aachen
Warum bin ich Mitglied des Kuratoriums der Sabine-Löw-Stiftung?
Unser gemeinsames Ziel ist, das Leben für Kinder mit Rheuma zu verbessern. Um die biologischen Grundlagen der unterschiedlichen Erkrankungen zu verstehen, Therapien zu verbessern und neue Therapiemöglichkeiten zu etablieren, ist Forschung notwendig. Hierzu braucht man Geld.
Die Löw Stiftung hat es sich zum Ziel gesetzt, diese Forschung finanziell zu unterstützen.
Ich möchte als Kinderrheumatologe und Mitglied der Gesellschaft für Kinder- und Jugendrheumatologie, der seit 20 Jahren zu rheumatischen Erkrankungen forscht, dabei mithelfen, diese Gelder sinnvoll einzusetzen.
Prof. Dr. med. Hans-Iko Huppertz, Bremen
Warum bin ich Mitglied des Kuratoriums der Sabine-Löw-Stiftung?
Kinder und Jugendliche mit rheumatischen Erkrankungen und ihre Familien liegen mir persönlich sehr am Herzen, denn ich habe sie 35 Jahre lang in meiner Praxis und im Kinderkrankenhaus betreut, in Würzburg, Vancouver und Bremen. In dieser Zeit habe ich die Entwicklung des Faches der Kinder- und Jugendrheumatologie zu einer wissenschaftlichen Disziplin miterlebt und gestaltet. Inzwischen sind wir in der Lage, gute Studien durchzuführen, deren Ergebnisse die Versorgung dieser Patienten unmittelbar verbessern. Anhand guter Studienergebnisse können wir neue Medikamente und andere Behandlungsformen einsetzen, Kinder und Jugendliche besser vor Nebenwirkungen schützen und die Wirkung der einzelnen Medikamente klarer vorhersehen. Ich würde mich sehr freuen, wenn Sie uns unterstützen auf diesem Wege zu einer noch besseren Versorgung dieser Kinder und ihrer Familien.
Dr. med. Ulrich Neudorf, Essen
Warum bin ich Mitglied des Kuratoriums der Sabine-Löw-Stiftung?
Die Stiftung beschäftigt sich mit der Förderung der Forschung im Bereich der rheumatischen Erkrankungen des Kindesalters.
Mein Berufsleben spielte sich ausschließlich an der Universitätskinderklinik in Essen ab. Hier wurde ich bereits im 3. Jahr meiner Ausbildung zum Kinderarzt mit Rheuma bei Kindern konfrontiert. Zu der Zeit, Mitte bis Ende der 1980iger Jahre, gab es noch keine bundesrepubikweite, natürlich erst recht keine gesamtdeutsche Struktur für diesen Bereich und diese kranken Patienten. Es gab aber einige Menschen, die sich da engagieren wollten.
Ich war dabei und habe praktisch die „Gründerzeit“ auf dem Weg zur Fachgesellschaft (GKJR) und der spezifischen Weiterbildung mitbekommen und dabei auch mit gewirkt.
Jetzt ist Zeit und Möglichkeit dies mit neuen Mitteln über die Stiftung weiter voran zu treiben.
Dieser Aufgabe stelle ich mich.
Frau Dr. Löw war eine engagierte Allgemeinärztin in Norddeutschland, die sich auf Palliativmedizin spezialisiert hatte. Mit 57 Jahren erfuhr sie von ihrer eigenen unheilbaren Krebserkrankung. Sie wusste, dass sie nur noch wenige Monate zu leben hatte. Sie hatte keine eigenen Kinder, aber kranke Kinder lagen ihr sehr am Herzen.
Sie beschloss, dass ein Großteil ihres Vermögens Kindern mit rheumatischen Erkrankungen zu einer besseren Behandlung verhelfen sollte. Durch Zeitungsartikel und einen Fernsehbeitrag war sie auf das Thema Kinderrheuma aufmerksam geworden.
Frau Löw kontaktierte den Vorsitzenden der Gesellschaft für Kinder- und Jugendrheumatologie (GKJR), Peter Haas. Er lernte eine sehr nette und ungemein tapfere Frau im Rahmen von etlichen Gesprächen während ihrer letzten Lebensmonate kennen. Als engagierte Ärztin wusste Frau Löw, dass eine bessere Zukunft in der Medizin immer auf die Erforschung der Krankheiten aufbaut. So keimte die Idee den Grundstein einer Stiftung zu legen, die es der deutschen Kinderrheumatologie ermöglichen soll, Projekte zum besseren Verständnis und/oder Behandlung rheumatischer Erkrankungen des Kindes- und Jugendalters zu unterstützen. Alle Mitglieder des Vorstandes und des Beirates der Gesellschaft für Kinder- und Jugendrheumatologie waren sich darin einig, dass dies ein Meilenstein für die Verbesserung der kinderrheumatologischen Forschung in Deutschland ist.
Leider konnte Frau Dr. Löw die Gründung der von ihr ins Leben gerufenen Stiftung nicht mehr erleben. Sie verstarb am 28. März 2018 an den Folgen ihrer Erkrankung – tapfer bis zum Schluss und voller Hoffnung den Kindern eine bessere Zukunft zu schenken.
„Tun sie mit der Stiftung etwas für eine bessere Behandlung und eine bessere Zukunft rheumakranker Kinder.“ Dieses Vermächtnis einer aufrichtigen und tapferen Helferin der Menschen wollen wir, gemeinsam mit Ihnen in die Tat umsetzten.
